09 December 2024
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Les réseaux labélisés F-CRIN « OrphanDev » et « PedStart » , réseaux de recherche sur les maladies rares et la pédiatrie, se mobilisent afin d’accélérer l’accès aux thérapies géniques et cellulaires en France. Ce projet vise à structurer un nouveau réseau national pour offrir un accès rapide et équitable aux traitements innovants, une étape cruciale pour les 3 millions de Français concernés, dont une grande majorité d’enfants.
Une France leader en thérapies innovantes pour les maladies rares
En France, les maladies rares qui touchent environ 3 millions de Français, soit 4,5% de la population, représentent une priorité de santé publique avec des plans nationaux lancés depuis 2004, qui ont permis de structurer le paysage des soins et de la recherche. Aujourd'hui, la France compte 23 filières de santé « Maladies rares », regroupant 603 centres de référence et 1708 centres de compétences régionaux. Pourtant, 95 % des maladies rares restent sans traitement curatif. La moitié de ces maladies touchent les enfants de moins de cinq ans, contribuant à 10 % des décès dans cette tranche d'âge. Alors que 80 % de ces maladies sont d'origine génétique, peu de patients bénéficient encore de solutions thérapeutiques adaptées.
OrphanDev et PedStart, avec le soutien de F-CRIN, ambitionnent de transformer ce constat en participant à la structuration et à la labellisation d’un réseau national de Centres d’Études et d’Innovation Maladies Rares (CLEIO) pour la recherche sur les thérapies innovantes. S’appuyant sur le modèle des centres CLIP² en oncologie, ce projet propose de développer un cadre de recherche clinique dédié aux maladies rares, avec pour objectif d’augmenter significativement le nombre d’essais cliniques, d’inclure davantage de patients, adultes et enfants, et d’améliorer le parcours de soins des patients.
Dans le cadre de cette initiative, OrphanDev et PedStart ont organisé une journée thématique au CHU d’Orléans rassemblant des experts des maladies rares, de la recherche clinique et de l’industrie autour des avancées en matière de thérapies géniques et cellulaires. Cet événement a offert une plateforme d’échange essentielle pour stimuler la collaboration entre chercheurs, industriels et acteurs académiques.
« L’arrivée des essais cliniques en thérapies innovantes implique de nouveaux défis en matière de logistique, de réglementation, de financement et de compétences. Il est vital de poser les bases pour une structure nationale qui, s'appuyant sur les structures existantes, permettra aux patients de bénéficier de ces avancées et de renforcer la compétitivité de la France », souligne le Pr. Vincent Laugel, neuropédiatre, co-coordinateur d’OrphanDev (F-CRIN) et chef de service aux Hôpitaux Universitaires de Strasbourg.
Des objectifs concrets pour un accès élargi aux traitements
Les thérapies géniques et cellulaires constituent une avancée majeure pour le traitement des maladies rares, en particulier celles d’origine génétique. Ces thérapies permettent d'envisager des traitements curatifs pour des maladies jusqu’alors incurables, comme la ß-Thalassémie ou la dystrophie musculaire de Duchenne. Or, l’accès aux thérapies innovantes pâtit notamment du manque de coordination entre les différents acteurs de la santé et le recrutement des patients pour les essais cliniques reste complexe en raison de la faible prévalence des maladies rares. Dans ce contexte, la création des CLEIO a pour objectif de :
• Renforcer la compétence des centres de recherche clinique et augmenter le nombre d’essais cliniques de Médicaments de Thérapie Innovante (MTI) de phase précoce en France, avec une harmonisation des pratiques pour inclure davantage de patients dans les essais.
• Améliorer l’accès aux traitements en réduisant les délais administratifs et en garantissant un accès équitable à travers le territoire.
• Attirer les industriels du médicament en France et à l'étranger en offrant un cadre réglementaire et logistique solide, grâce à la certification des centres, pour renforcer la visibilité de la recherche clinique française.
Un projet ambitieux avec un impact stratégique pour la France
Ce projet s'inscrit dans la campagne de labellisation de nouveaux réseaux F-CRIN. En visant la création d'un réseau dédié aux thérapies innovantes, il ambitionne de favoriser la coopération des centres spécialisés ainsi que de faciliter la préparation et la mise en place d’essais cliniques sur les médicaments de thérapie innovante (MTI). Par cette initiative, OrphanDev et PedStart, renforcent leur engagement envers les patients atteints de maladies rares en France, pour qui ces avancées scientifiques représentent un nouvel espoir.
